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昆士兰大学开发了一种有前途的新疗法,可以阻止帕金森病的发病。

昆士兰大学医学院研究员副教授特伦特伍德拉夫说,研究小组发现,一种小分子MCC950在几种动物模型中阻止了帕金森病的发展。“我们利用这一发现开发了改良候选药物,并希望在2020年开展人体临床试验,”伍德拉夫博士说。“帕金森病是全球第二大常见的神经退行性疾病,有1000万患者,其对身体运动的控制受到影响。“这种疾病的特点是脑细胞的丢失,产生多巴胺,这是一种协调运动控制的化学物质,并伴有大脑中的慢性炎症。“我们发现一个关键的免疫系统目标,称为NLRP3炎症小体,在帕金森病患者中点亮,大脑甚至血液中都会发现信号。“MCC950每天口服一次,可阻断大脑中NLRP3的活化,防止脑细胞丢失,从而显着改善运动功能。”

市场上没有药物可以预防帕金森病患者的脑细胞丢失,目前的疗法主要集中在控制症状而不是阻止疾病。昆士兰大学分子生物科学研究所研究员Matt Cooper教授说,制药公司传统上试图通过阻断在大脑中积聚并导致疾病的神经毒性蛋白来治疗神经退行性疾病。

“我们采取了一种替代方法,专注于大脑中的免疫细胞,称为小胶质细胞,可清除这些有毒蛋白质,”他说。“对于像帕金森氏症这样的衰老疾病,我们的免疫系统可能会过度活化,小胶质细胞会引起炎症并对大脑造成伤害。“MCC950有效'冷却大脑',降低小胶质细胞炎症活动,让神经元正常运作。”

该研究发表在“科学转化医学”杂志上,并得到了迈克尔·J·福克斯基金会帕金森研究和摇晃澳大利亚基金会的慷慨支持,该基金会资助帕金森病治疗的创新研究。伍德拉夫博士说:“我们非常感谢那些在昆士兰大学支持多个研究项目的资助者,以及那些为帕金森病患者提供医学研究的捐赠者。”

该研究由生物医学科学学院进行,涉及UQCCR临床神经科学组组长,高级昆士兰研究员Richard Gordon博士和博士生Eduardo Albornoz。戈登博士说:“这些发现为帕金森病中毒性蛋白的传播提供了令人兴奋的新见解,并强调了免疫系统在这一过程中的重要作用。”“在持续的资金支持下,我们正在探索新的治疗策略,包括将药物重新用于靶向免疫系统和炎性体促进疾病进展的机制。”


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