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在国际自闭症研究大会上,哈佛大学神经学家Mustafa Sahin发表最新研究成果,称一种治疗结节性硬化症的药物经过临床研究,发现对于改善多种自闭症症状有效

结节性硬化症(TSC)是一种非常罕见的基因疾病,主要症状是在脑部或身体早期生长的良性肿瘤,大约有半数患有TSC的儿童会发展为自闭症。

Sahin博士和他的研究小组最近正在总结一种用于治疗TSC儿童的抗肿瘤药物——依维莫司(everolimus)的二期临床实验结果,该药主要针对缓解TSC儿童的自闭症症状、癫痫症状和睡眠障碍。

在过去三年的研究报告中,有47个同时罹患TSC和自闭症的孩子参加了这项研究,结果数个家庭报告孩子发生了令人惊喜的变化。然而,Sahin博士警告说,他的研究小组仅仅是近期才发现孩子的变化,而且这些孩子有一部分是服用了真正的药物,而另一部分是服用了安慰剂。他们只是刚刚开始进一步分析药物是否真的与孩子们的认知能力提高和症状改善有关系。

Sahin博士进一步解释说:“双盲对照试验研究对于药物研究来说至关重要。因为非盲实验(open label trial)往往会得到过于乐观的结果,而这种结果通常是无法复制的。”通俗地讲,双盲实验能够有助于研究者甄别出那些真正对于受试者和他们家庭有帮助的因素。

在本周举行的国际自闭症研究大会上,Sahin博士能够报告确定的是,依维莫司(everolimus)对于儿童来讲是安全的、可耐受的。


Sahin博士报告内容的核心部分在于建议未来加强开展对依维莫司药物的临床研究以及其他针对自闭症的试验药物研究。

他建议使用MRI(核磁共振)和EEG(脑电图)追踪药物对脑结构和功能可能带来的变化。在他这项针对结节性硬化症的研究中,他就观察到了受试者脑部神经连接的改变。